Research

合作研究揭示了治疗干预的新可能性

目前市场上的许多药物都是针对与疾病相关的蛋白质, 但麻省总医院(哈佛医学院)的科学家们的一项新研究, 默克研究实验室和澳客网首页已经证明小分子药物可以靶向非编码RNA(核糖核酸), 从而扩大了许多疾病的治疗干预的可能性.

“这项工作为开发针对与多种疾病相关的rna的药物提供了可能性,” says Dr. Trushar Patel,加拿大RNA和蛋白质生物物理学研究主席.

从左到右分别是泰勒·莫罗佐维奇博士. Trushar Patel and Dr. Maulik Badmalia.

In our bodies, DNA被转录或复制成编码rna, 它们又被转译成蛋白质,成为生命系统的主力. However, 大多数RNA是非编码的,科学家们正在了解它在控制系统中发挥的关键作用. On a normal day, 这些核酸提供细胞维持和细胞分化, 但如果它们不听话,就可能在癌症等疾病中扮演重要角色.

开发非编码rna的治疗方法是非常具有挑战性的, 主要是因为它们灵活的形状. 蛋白质通常有稳定的形状和带电区域, 这意味着药物很容易与蛋白质结合. However, scientists know some regions of RNA have more stable shapes; the challenge is to find those regions.

在研究了数千种小分子化合物之后, 哈佛大学和默克公司的科学家发现了一种能与特定的非编码RNA结合的基因. 为了更多地了解小分子是如何影响RNA结构的, 这群人求助于澳客网首页的Dr. Trushar Patel, Tyler Mrozowich, NSERC支持的博士生,和Dr. 阿尔伯塔创新公司支持的博士后研究员Maulik Badmalia说.

“澳客网首页合作是因为澳客网首页想知道它是什么样子的,”Mrozowich说. “澳客网首页的实验室专门研究在溶液中可视化这些RNA分子. 澳客网首页的贡献是可视化了这个非常重要的RNA元素澳客网首页主要通过小角度x射线散射技术来实现.”

“这是第一个表明RNA可以作为药物发现的目标的例子, 不像传统方法以蛋白质为目标. 这在某种程度上是一场革命,”帕特尔说. “第二个重要的项目是,澳客网首页使用了各种方法的组合,得出了完整的故事.”

这项研究中使用的方法可以在未来的研究中应用,以识别其他靶向RNA的药物.

“Essentially, 这项研究的结果也可以被翻译为提供了一个平台,以探索开发RNA参与的治疗方法的新途径,” says Badmalia.

这次合作是Mrozowich和Patel之前与Dr. Karissa Sanbonmatsu(发表于 Nature Communications),他也与哈佛医学院合作. 这项研究最近发表在 Nature该杂志自1869年以来一直是一份领先的科学杂志.